Talk:Zolgensma

O real efeito da ZOLGENSMA

Chamam-lhe o medicamento mais caro do mundo e em pouco mais de dois meses que está no mercado, já foi alvo de mais de uma polémica.

Zolgensma é um tratamento para crianças com atrofia muscular espinhal (AME) , uma doença genética que impede o desenvolvimento adequado dos músculos e que em sua versão mais grave costuma causar a morte nos primeiros anos de vida.

Embora não haja cura, existem medicamentos que ajudam a neutralizar seus efeitos e, desses, o mais revolucionário é o Zolgensma . O inconveniente e motivo da primeira polêmica que estrelou está no preço: US$ 2,1 milhões .

A tragédia por trás da atrofia muscular espinhal Por que há ingleses que viajam para a Argentina para buscar remédios? Essa cifra milionária dobra o preço do que até a chegada de Zolgensma era o remédio mais caro: o Luxturna, medicamento que custa US$ 850 mil e trata a cegueira causada por uma doença hereditária rara.

Embora Zolgensma trouxesse esperança para muitos pais, a notícia de seu preço provocou uma onda de críticas à empresa farmacêutica detentora da patente: a Novartis .

O tipo mais grave de AME geralmente causa a morte do paciente antes dos dois anos de idade.

Por quê? Porque a Food and Drug Administration (FDA), reguladora que autoriza a venda de medicamentos nos Estados Unidos, acaba de descobrir que a Novartis não foi totalmente sincera em seu pedido de licença para vender esse tratamento.

A empresa admitiu sua responsabilidade nesta quarta-feira e agora enfrenta sanções que podem se tornar criminosas.

uma doença cruel Os nascidos com SMA têm baixos níveis de uma proteína que nos possibilita o movimento: SMN.

O cérebro precisa dele para enviar ordens aos músculos através dos nervos que descem pela medula espinhal.

A SMA pode ser de quatro tipos e se manifesta, sobretudo, na infância. O tipo I é o mais agressivo, pois é muito raro que as crianças que sofrem com ele cheguem aos dois anos de idade .

Os tipos II e III também têm uma expectativa de vida reduzida, pois por não conseguirem movimentar bem os músculos ou nada, eles atrofiam.

O tipo IV é visto na idade adulta, após 30 anos.

A Novartis foi criticada pelo alto preço do Zolgensma.

Medicamentos dedicados a esses pacientes se concentram em aumentar o nível de proteínas que permitem o movimento.

O Zolgensma, por outro lado, é um tratamento genético que busca reparar os genes para que sejam capazes de produzir essas proteínas em quantidades normais.

Foi testado em crianças com menos de dois anos e, dois anos depois, todos os que o receberam em altas doses ainda estavam vivos e não precisavam de ajuda para respirar, segundo o Financial Times . Três em cada quatro conseguiram ficar sentados por pelo menos 30 segundos sem nenhum apoio, e houve até dois pequenos que conseguiram se levantar e andar sozinhos.

dados manipulados A Novartis sempre insistiu que trabalha com governos e companhias de seguro de saúde para garantir que eles cubram o custo do medicamento e que possam pagá-lo em parcelas.

Além disso, a empresa considera que os US$ 2,1 milhões que devem ser pagos para aplicar esse medicamento intravenoso uma vez na vida é menor do que custaria tratar uma criança por anos com outros medicamentos cujos preços costumam ficar na casa dos seis dígitos e que não os liberte de outros cuidados caros e permanentes, como ventilação mecânica.

A nova polêmica, no entanto, não é de natureza econômica, mas ética, pois gira em torno dos dados apresentados para a obtenção da licença.

O presidente-executivo da Novartis, Vasant Narasimhan, admitiu que a empresa sabia da manipulação meses antes de denunciá-la ao FDA.

Segundo a FDA, quando Zolgensma começou a fazer testes em animais, os estudos produziram resultados que foram manipulados.

Embora o Zolgensma tenha sido desenvolvido pela AveXis, esta empresa de biotecnologia foi adquirida pela Novartis no ano passado, e a FDA diz que já em março, a empresa suíça sabia da manipulação dos dados.

"Tomamos a decisão de continuar nossa investigação de qualidade antes de informar a FDA e outras autoridades regulatórias para fornecer a eles as melhores informações e análises técnicas, algo que fizemos em 28 de junho depois de concluí-las", disse o executivo-chefe nesta semana. Novartis, Vasant Narasimhan.

"Decidi fazer a cirurgia por falta de banheiros" Segundo Narasimhan, sua intenção não era evitar entraves no processo de obtenção da licença para o mercado norte-americano. Agora, a empresa está no meio de um processo para "sair" dos cientistas que participaram da manipulação.

O processo de desenvolvimento do Zolgensma não é o mesmo desde que foi inventado e a manipulação dos dados foi feita ao comparar a versão atual com a anterior.

A FDA não acredita que este incidente tenha comprometido a segurança dos testes humanos subsequentes e não retirará o Zolgensma do mercado. 189.29.148.172 (talk) 12:21, 8 October 2022 (UTC)